Πριν από μερικά χρόνια, ένα «έξυπνο» φάρμακο σε χάπι, η φινγκολιμόδη, άλλαξε τον τρόπο αντιμετώπισης της πολλαπλής σκλήρυνσης στους ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι μέχρι τότε υποβάλλονταν κυρίως σε ενέσιμες θεραπείες. Η πολλαπλή σκλήρυνση πλήττει 12.000 έως 14.000 ασθενείς στην Ελλάδα και 2,3 εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως, εκ των οποίων το 3-5% εκτιμάται ότι είναι παιδιά. Η πιο συχνή της μορφή είναι η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση, γνωστή και με το ακρωνύμιο RRMS, η οποία χαρακτηρίζεται από συχνές υποτροπές.
Επόμενος σταθμός-ορόσημο στην μάχη για την αντιμετώπισή της πιο διαβόητης αυτοάνοσης ασθένειας είναι η πρόσφατη έγκριση της φινγκολιμόδης στην Ευρωπαϊκή Ένωση για παιδιά κι εφήβους 10 έως 17 ετών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Πρόκειται για μια σημαντική εξέλιξη, που καθιστά την φινγκολιμόδη πρώτη και μοναδική τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τους ανήλικους ασθενείς στην Ευρώπη. Οι νέοι σε ηλικία ασθενείς παρουσιάζουν έως και τρεις φορές πιο συχνές και πιο σοβαρές υποτροπές από τους ενήλικες, οι οποίες «κλέβουν» κάθε φορά κάτι από τη λειτουργικότητά τους, με συνέπεια να επηρεάζεται δυσμενώς η ανάπτυξή τους και την ικανότητά τους να συμμετέχουν σε δραστηριότητες της καθημερινότητας, όπως είναι η ζωή στο σχολείο.
Στους παιδιατρικούς ασθενείς η νόσος διαγιγνώσκεται συνήθως στα χρόνια της εφηβείας και καθώς είναι πιο ενεργή, αφήνει έντονα αρνητικό αποτύπωμα στην ποιότητα διαβίωσης επηρεάζοντας σοβαρά τη σχολική απόδοση και τη γνωστική λειτουργία στο 1/3 των πασχόντων, με τα παιδιά και τους εφήβους να δυσκολεύονται να συμφιλιωθούν με τα συμπτώματα, να νιώθουν εκνευρισμό, θυμό και το 50% να πάσχει από κατάθλιψη.
Η έγκριση-ορόσημο για τους ανήλικους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση στηρίχθηκε στα εντυπωσιακά ευρήματα της μελέτης Paradigms, που φανερώνουν ότι η χορήγηση της φινγκολιμόδης μείωσε σημαντικά τα ποσοστά υποτροπών κατά 82% έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α η οποία αποτελεί την κλασική θεραπευτική προσέγγιση. Παράλληλα, η μελέτη Paradigms έδειξε ότι το 85,7% των ανήλικων που έλαβαν θεραπεία με φινγκολιμόδη ήταν ελεύθεροι υποτροπών στα δύο έτη γεγονός που ισοδυναμεί με διακοπή της εξέλιξης της νόσου.
Σχολιάζοντας τα δύο αυτά σημαντικά ευρήματα, ο Πρόεδρος του European Multiple Sclerosis Platform, Pedro Carrascal τόνισε πως οι νεαροί ασθενείς που πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση έχουν συχνά πιο σοβαρό αντίκτυπο στη ζωής τους. «Η νέα έγκριση παρέχει την ευκαιρία ενός καλύτερου μέλλοντος για αυτούς και τις οικογένειές τους κι ευελπιστούμε ότι θα είναι το πρώτο βήμα για την ανάπτυξη περισσότερων θεραπευτικών επιλογών για τα παιδιά και τους εφήβους που πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση. Τα δεδομένα από την PARADIGMS δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό The New England Journal of Medicine, που θεωρείται η «Βίβλος» των επιστημονικών ανακαλύψεων, τον Σεπτέμβριο του 2018.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την χρήση της φινγκολιμόδης σε ανήλικους ασθενείς με ΠΣ ισχύει και για τα 28 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συν την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν και ήρθε μετά το πράσινο φως για την χρήση της στους ανήλικους ασθενείς από τον αμερικανικό FDA, το Μάιο του 2018. Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω της φλεγμονής και της απώλειας νευρικού ιστού κι αποτελεί δεύτερη αιτία αναπηρίας στους νέους μετά τα ατυχήματα. Παρότι χαρακτηρίζεται «νόσος με τα χίλια πρόσωπα», στους ενήλικες, υπάρχουν τρεις κύριοι τύποι, η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα (RRMS), η δευτεροπαθώς προϊούσα και η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Εκτιμάται ότι το 85% των ενήλικων πασχόντων νοσούν από την πρώτη μορφή , όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον υγιή νευρικό ιστό.
Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου στο 98% των ανήλικων πασχόντων), η νόσος εκδηλώνεται με την πρώτη μορφή. Η φινγκολιμόδη αναπτύχθηκε από τη Novartis η οποία εκφράζει την ισχυρή της δέσμευση στην αντιμετώπιση της πολλαπλής σκλήρυνσης συνεχίζοντας εντατικά τις έρευνες και γι άλλα φάρμακα για τη «νόσο με τα χίλια πρόσωπα». Στα υπό έρευνα φαρμακευτικά προϊόντα περιλαμβάνεται η σιπονιμόδη σε χάπι, που έχει τη δυνατότητα να καθυστερήσει την εξέλιξη και να διευρύνει τις προοπτικές για τους ασθενείς με τυπική δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και η υποδορίως χορηγούμενη οφατουμουμάμπη, που διερευνάται για την υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
